
Thuốc sinh học điều trị viêm khớp dạng thấp mở ra hy vọng mới cho người bệnh viêm khớp dạng thấp. Vậy, thuốc sinh học trong điều trị viêm khớp dạng thấp là gì, cơ chế hoạt động, ưu – nhược điểm của thuốc sinh học chữa viêm khớp dạng thấp ra sao?

Lưu ý: Thuốc sinh học sử dụng điều trị viêm khớp dạng thấp là thuốc kê đơn, thông tin trong bài viết mang tính chất tham khảo. Việc sử dụng thuốc phải tuân theo chỉ định của bác sĩ. Hiệu quả của thuốc còn phụ thuộc vào nhiều yếu tố khác nhau. Bài viết không chịu trách nhiệm cho các trường hợp tự ý dùng thuốc. Bài viết chia sẻ thông tin, không nhằm mục đích giới thiệu.
Viêm khớp dạng thấp là một bệnh viêm khớp tự miễn, xảy ra khi hệ thống miễn dịch của cơ thể tấn công nhầm vào các khớp khỏe mạnh, gây ra tình trạng đau, sưng, nóng, viêm mạn tính và cuối cùng là nguy cơ tổn thương khớp vĩnh viễn.
Thuốc sinh học (Biologics) là các loại thuốc được tạo ra từ tế bào sống, tác động vào những thành phần nhất định của hệ miễn dịch. Đây là một nhánh của nhóm thuốc DMARD (thuốc chống thấp khớp làm thay đổi diễn tiến bệnh), nhưng có cơ chế tác dụng chọn lọc và hiện đại hơn.
Thuốc sinh học điều trị viêm khớp dạng thấp được kê đơn cho các trường hợp từ viêm khớp trung bình – nặng và không đáp ứng với các nhóm thuốc đặc trị đường uống. Đa số thuốc sinh học được đưa vào cơ thể người bệnh qua đường tiêm hoặc truyền tĩnh mạch, do có cấu trúc phân tử lớn, khó hấp thu qua đường uống (viên uống) thông thường. (1)

Các thuốc sinh học điều trị viêm khớp dạng thấp có cơ chế hoạt động khác biệt so với các loại thuốc nhóm DMARD cổ điển. Thay vì tác động lên toàn bộ hệ miễn dịch, thuốc sinh học nhắm mục tiêu vào các thành phần cụ thể gây ra phản ứng viêm. Các thực thể chính mà thuốc sinh học nhắm đến bao gồm:

Hiện nay có 5 nhóm thuốc sinh học chính được sử dụng trong điều trị viêm khớp dạng thấp, bao gồm: (2)
Đây là nhóm thuốc sinh học điều trị viêm khớp dạng thấp đầu tiên được sử dụng cho người bệnh. Thuốc hoạt động bằng cách ngăn chặn yếu tố hoại tử khối u alpha (TNF-α). Nhờ đã được nghiên cứu và sử dụng nhiều năm, nhóm thuốc ức chế TNF-α đã trở thành lựa chọn an toàn, rất hay được sử dụng cho người bệnh viêm khớp dạng thấp. Một số thuốc ức chế TNF-α phổ biến bao gồm:
Etanercept (Enbrel)
Infliximab (Remicade)
Adalimumab (Humira)
Golimumab (Simponi)
Certolizumab pegol (Cimzia)
Nhóm thuốc này ngăn chặn protein interleukin-6 bám vào tế bào và gây viêm. Hai thuốc tiêu biểu trong nhóm ức chế IL-6 là:
Tocilizumab (Actemra)
Sarilumab (Kevzara)
Sarilumab được chỉ định tiêm dưới da 2 tuần một lần. Tocilizumab có thể truyền tĩnh mạch 1 tháng một lần hoặc tiêm dưới da cách tuần, tùy vào chỉ định của bác sĩ.
Thuốc ức chế tế bào B hoạt động bằng cách tiêu diệt tế bào lympho B gây viêm. Bác sĩ thường tiêm thuốc qua đường tĩnh mạch trong 2 đợt, cách nhau 6 tháng. Mỗi đợt truyền thường kéo dài từ 4–6 giờ. Rituximab (Rituxan/MabThera) là loại thuốc tiêu biểu trong nhóm ức chế tế bào B.
Thuốc ức chế tế bào T có khả năng bám vào bề mặt tế bào T – một loại bạch cầu gây viêm. Đại diện trong nhóm thuốc này là thuốc abatacept (Orencia). Người bệnh có thể được truyền Abatacept qua đường tĩnh mạch mỗi tháng một lần, mỗi đợt kéo dài khoảng 30 phút, hoặc tiêm dưới da hàng tuần để duy trì hiệu quả đáp ứng.
Thuốc sinh học tương tự (biosimilars) có cơ chế tác dụng và hiệu quả tương đương với thuốc sinh học điều trị viêm khớp dạng thấp. Ưu điểm của biosimilar là có giá thành thấp, mở rộng khả năng tiếp cận và tiết kiệm chi phí cho người bệnh. Một số thuốc sinh học tương tự dùng trong viêm khớp dạng thấp gồm:
Adalimumab-afzb (Abrilada)
Adalimumab-atto (Amjevita)
Infliximab-axxq (Avsola)
Adalimumab-adbm (Cyltezo)
Etanercept-szzs (Erelzi)
Etanercept-ykro (Eticovo)
Adalimumab-bwwd (Hadlima)
Adalimumab-fkjp (Hulio)
Adalimumab-adaz (Hyrimoz)
Infliximab-dyyb (Inflectra)
Infliximab-abda (Renflexis)

Sở dĩ, thuốc sinh học tương tự có giá thành thấp hơn vì không phải gánh chịu chi phí nghiên cứu và phát triển khổng lồ như thuốc sinh học gốc. Thuốc gốc phải mất hàng chục năm và hàng tỷ đô la để phát triển, thử nghiệm lâm sàng toàn diện, nhằm chứng minh tính hiệu quả và an toàn. Song, các nhà sản xuất thuốc sinh học tương tự chỉ cần chứng minh rằng thuốc của họ “rất giống” hoặc không có sự khác biệt đáng kể về mặt lâm sàng so với thuốc sinh học gốc đã được phê duyệt. Điều này giúp cắt giảm đáng kể thời gian và chi phí, cho phép các công ty định giá sản phẩm thấp hơn để cạnh tranh trên thị trường.
Bên cạnh các loại thuốc sinh học (thuốc tiêm truyền), y học hiện đại đã phát triển một nhóm thuốc mới gọi là thuốc nhắm trúng đích ức chế enzyme Janus Kinase phân tử nhỏ. Các loại thuốc này có cách hoạt động rất giống thuốc sinh học, nhưng lại có ưu điểm là dạng viên uống thay vì phải tiêm.
Trong nhóm này, nổi bật là các thuốc bao gồm:
Tofacitinib
Baricitinib
Upadacitinib
Cả thuốc sinh học và thuốc ức chế JAK đều có chung một mục tiêu: ngăn chặn các tín hiệu gây viêm trong tế bào. Tuy nhiên, nếu thuốc sinh học là các protein lớn hoạt động bên ngoài tế bào, thì thuốc ức chế JAK là các phân tử nhỏ, có thể đi vào bên trong tế bào để chặn enzyme JAK – một mắt xích quan trọng trong chuỗi phản ứng gây viêm. Nhóm JAK inhibitor được chỉ định cho bệnh viêm khớp dạng thấp từ trung bình đến nặng, đặc biệt là khi người bệnh không đáp ứng tốt với các phương pháp điều trị thông thường khác.
Dưới đây là một số ưu điểm và nhược điểm khi sử dụng các thuốc sinh học điều trị viêm khớp dạng thấp:

Nhìn chung, lợi ích kiểm soát bệnh của thuốc sinh học vượt trội nguy cơ. Tuy nhiên, người bệnh cần được tầm soát nguy cơ nhiễm trùng trước và theo dõi sát trong quá trình điều trị. Bên cạnh đó, người bệnh cần thông báo ngay cho bác sĩ nếu có dấu hiệu nhiễm trùng hoặc tác dụng phụ bất thường trong quá trình điều trị.
HỆ THỐNG BỆNH VIỆN ĐA KHOA TÂM ANH
Bài viết đã cung cấp thông tin góp phần giải đáp thắc mắc về thuốc sinh học điều trị viêm khớp dạng thấp, từ cơ chế hoạt động, các nhóm thuốc phổ biến, cho đến ưu – nhược điểm của loại thuốc này. Thuốc sinh học đã và đang mang lại hy vọng mới cho người bệnh viêm khớp dạng thấp. Việc điều trị viêm khớp dạng thấp bằng thuốc sinh học cần được chỉ định bởi bác sĩ chuyên khoa sau khi đã cân nhắc giữa hiệu quả điều trị và yếu tố nguy cơ. Người bệnh cần tuân thủ theo dõi trong quá trình điều trị để đạt kết quả tối ưu và an toàn nhất.