Điều trị Parkinson bằng tế bào gốc: Thông tin tham khảo cần biết

Điều trị Parkinson bằng tế bào gốc là lĩnh vực nghiên cứu đầy triển vọng trong y học hiện đại, hứa hẹn mang đến hy vọng mới cho nhiều người bệnh trên toàn cầu. Vậy chữa bệnh Parkinson bằng tế bào gốc có thể thay thế cách điều trị truyền thống không?

Parkinson là bệnh lý do mất dần các tế bào thần kinh sản xuất dopamine trong vùng chất đen của não. Dopamine đóng vai trò truyền tín hiệu cho các hoạt động vận động bình thường. Khi thiếu hụt dopamine, người bệnh sẽ gặp phải các triệu chứng như run tay, chậm vận động, cứng cơ và mất thăng bằng. (1)

Điều trị Parkinson bằng tế bào gốc là gì?

Điều trị Parkinson bằng tế bào gốc là liệu pháp đang được nghiên cứu, nhằm mục đích thay thế các tế bào thần kinh dopaminergic đã bị tổn thương bằng các tế bào mới được tạo ra từ tế bào gốc. Đây là loại tế bào chưa biệt hóa, có khả năng phát triển thành nhiều loại tế bào khác nhau trong cơ thể, bao gồm cả tế bào thần kinh.

Tùy trường hợp mà các nhà khoa học có thể sử dụng tế bào gốc phôi, trưởng thành hoặc đa năng cảm ứng (iPSC) – loại tế bào được tái lập trình từ tế bào da hoặc máu để tạo ra các tế bào thần kinh sản xuất dopamine. Sau đó, các tế bào này sẽ được cấy vào não của người bệnh với hy vọng phục hồi chức năng vận động và làm chậm tiến triển của bệnh.

Liệu pháp tế bào gốc điều trị Parkinson có thể được thực hiện như thế nào?

Quy trình điều trị hiện đang được nghiên cứu, có thể trải qua các bước sau: (2)

• Thu thập và nuôi cấy: Tế bào gốc có thể được lấy từ nhiều nguồn khác nhau như phôi thai (ESC), mô người trưởng thành, máu dây rốn hay được tạo ra bằng cách lập trình lại tế bào cơ thể (iPSC). Các tế bào này được nuôi cấy trong môi trường phòng thí nghiệm để biệt hóa thành tế bào thần kinh dopaminergic.
• Cấy ghép tế bào vào não: Khi các tế bào đã biệt hóa đủ điều kiện, chúng được tiêm trực tiếp vào vùng chất đen của não người bệnh – nơi xảy ra sự mất tế bào thần kinh sản xuất dopamine. Quy trình này đòi hỏi kỹ thuật cao và cần thực hiện trong môi trường bệnh viện với đầy đủ trang thiết bị hiện đại.
• Theo dõi và đánh giá hiệu quả: Sau khi cấy ghép, người bệnh được theo dõi chặt chẽ để đánh giá khả năng sống sót, phát triển và hoạt động của tế bào mới, cũng như để phát hiện các biến chứng có thể xảy ra như phản ứng miễn dịch, viêm nhiễm hoặc tăng sinh bất thường dẫn đến khối u.

Hiệu quả tiềm năng của phương pháp chữa bệnh Parkinson bằng tế bào gốc

Hiện tại, dù chưa có liệu pháp tế bào gốc nào được FDA (Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ) chính thức phê duyệt cho điều trị Parkinson. Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng sơ bộ cho thấy có nhiều tín hiệu tích cực: (3)

• Một số người bệnh sau cấy ghép tế bào thần kinh dopaminergic có sự cải thiện rõ rệt về khả năng vận động.
• Trong một nghiên cứu của công ty BlueRock Therapeutics (thuộc Bayer), tế bào cấy ghép phát triển đúng vị trí và được dung nạp tốt bởi cơ thể, không gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng.

Mục tiêu lâu dài:

• Không chỉ cải thiện triệu chứng vận động mà còn làm chậm tiến triển của bệnh, thay vì chỉ điều trị triệu chứng như các thuốc hiện nay.
• Giảm sự phụ thuộc vào thuốc như Levodopa – vốn dễ gây tác dụng phụ và mất hiệu quả theo thời gian.

Lưu ý: Hầu hết các kết quả tích cực hiện nay mới chỉ ở giai đoạn thử nghiệm sớm, việc điều trị Parkinson bằng tế bào gốc cần nhiều năm nữa để chứng minh hiệu quả lâu dài và tính an toàn.

Thách thức của phương pháp

Mặc dù có tiềm năng rất lớn nhưng liệu pháp này vẫn đối mặt với nhiều thách thức: (4)

• Kỹ thuật phức tạp và chi phí cao
  • Việc biệt hóa tế bào gốc thành đúng loại tế bào thần kinh cần thiết là một quá trình tinh vi, cần kỹ thuật cao.
  • Chi phí sản xuất, lưu trữ và cấy ghép cũng rất đắt đỏ.
• Rủi ro y tế
  • Có thể xảy ra hiện tượng tế bào phát triển không kiểm soát, dẫn đến hình thành khối u.
  • Hệ miễn dịch của cơ thể có thể tấn công tế bào cấy ghép, gây phản ứng đào thải.
• Hạn chế điều trị toàn diện
  • Tế bào gốc chủ yếu chỉ giúp giảm triệu chứng vận động, chưa có tác động đến các triệu chứng không vận động như rối loạn giấc ngủ, trầm cảm hay suy giảm nhận thức.
  • Chưa có bằng chứng chắc chắn rằng tế bào gốc có thể ngăn ngừa hoàn toàn tiến triển của bệnh.

Khi nào có thể ứng dụng tế bào gốc điều trị bệnh Parkinson?

Hiện tại, liệu pháp này vẫn còn đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, chưa trở thành phương pháp điều trị phổ biến hay được chấp thuận rộng rãi. Tuy nhiên, theo các chuyên gia:

• Các thử nghiệm giai đoạn 1 chứng minh tính an toàn ban đầu.
• Một số thử nghiệm chuyển sang giai đoạn 2, đánh giá hiệu quả điều trị.
• Nếu kết quả tiếp tục khả quan, trong vài năm tới, liệu pháp này có thể được áp dụng lâm sàng cho một số nhóm người bệnh được chọn lọc kỹ.

Lưu trữ tế bào gốc tiềm năng điều trị nhiều bệnh lý trong tương lai

Không chỉ Parkinson, tế bào gốc còn được nghiên cứu trong điều trị nhiều bệnh lý khác như:

• Alzheimer
• Đột quỵ
• Bệnh tim
• Thoái hóa điểm vàng
• Tổn thương tủy sống
• Một số loại ung thư

Việc lưu trữ tế bào gốc từ máu cuống rốn hoặc mô của trẻ sơ sinh đang trở thành xu hướng được nhiều gia đình quan tâm. Các ngân hàng tế bào gốc cung cấp dịch vụ lưu trữ dài hạn, nhằm mục đích sử dụng khi có nhu cầu điều trị trong tương lai.

Lợi ích của việc lưu trữ:

• Chủ động về nguồn tế bào khi cần điều trị bệnh.
• Hạn chế rủi ro phản ứng miễn dịch nếu sử dụng tế bào gốc của chính bản thân.
• Mở rộng cơ hội tiếp cận các liệu pháp y học tái tạo tiên tiến.

Để đặt lịch thăm khám, điều trị bệnh tại Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh, Quý khách vui lòng liên hệ:

Điều trị Parkinson bằng tế bào gốc được xem là một hướng đi đầy tiềm năng, mở ra cơ hội phục hồi chức năng não bộ và cải thiện các triệu chứng của bệnh. Phương pháp này hiện vẫn đang được nghiên cứu, kiểm tra độ hiệu quả và còn nhiều thách thức trước khi được công nhận, ứng dụng. Hiện nay, người bệnh Parkinson nên sớm đến bệnh viện có chuyên khoa Thần kinh để được bác sĩ khám và điều trị.